FDA 同意首个专门用于原发性噬红细胞性淋巴组织细胞增多症的药物

美国 FDA 官网 11 月 20 日消息，FDA 今天批准后 Novimmune SA 旗下 Gamifant（emapalumab-lzsg）用于外科手术上皮细胞噬白细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH），适用于用常规 HLH 临床难治、外科手术后病情恶化或恶化或不抗性的小儿科（胎儿及以上）与冠心病。这是 FDA 首次专为为 HLH 批准后一款药品。

「上皮细胞 HLH 是一种少见的、危及生命的传染病，其有时候会影响到儿童，这次批准后为这些冠心病填补了一项医疗需求，」医学博士 Pazdur 引述，她是 FDA 改进中心副所长，也是 FDA 药品评分与研究所血浆和产品办公室代理副所长。「我们致力继续加快外科手术药品的开发和审评，为少见病冠心病提供有意义的外科手术建议书。」

HLH 是身体免疫细胞不能正常社会活动的一种征状。身患这种传染病后，细胞变得过度活跃，其释放分子，导致炎症。免疫细胞开始损害人体器官，有数肝脏、大脑和恶性肿瘤。这种传染病可以遗传，被引述为上皮细胞或「家族性」HLH。其病因也也许有非遗传因素。上皮细胞 HLH 的冠心病有时候在出生后几个月或几年消失病征。病征也许有数发烧、肝脏或脾脏肿大及血细胞减少。

Gamifant 的系统性在一项有 27 例起因于或住院为身患上皮细胞 HLH 的小儿科冠心病参与的临床研究中给予研究，这些冠心病在常规 HLH 外科手术中要么传染病病情恶化，要么传染病消失恶化，或者对常规外科手术不抗性。实验者冠心病的平均年龄为 1 岁。研究确实，63% 的冠心病消失了缓和，70% 的冠心病能够进行干细胞复制。

临床实验者，服药 Gamifant 的冠心病统计数据的少用过敏反不应有数病毒、冠心病、输血涉及反不应、低钾和发烧。服药 Gamifant 的冠心病不不应感染任何活疫苗，不应进行潜伏性肺炎检查。冠心病在不感兴趣 Gamifant 外科手术时，不应深厚监测并及时外科手术病毒。

FDA 颁赠了该药品上市申请优先审评教师资格和突破临床教师资格。Gamifant 也获得了长大成人药教师资格，这为帮助和鼓励开发外科手术少见传染病的药品提供了激励。

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编辑： 冯志华