原发性线粒体肌病的治疗：REN001得到FDA孤儿药称号
2021-12-13 03:04 来源：忻州
Reneo Pharmaceuticals现在宣布，美国食品药剂品监督管理局（FDA）已授与该公司的主要候选药物REN001疗程高血压磷酸化关节病（PMM）的寡妇药剂称号。该公司还宣布了值得注意已完成的针对PMM病变的REN001临床学术研究的积极结果。
REN001是一款抑制PPARδ低剂量，可疗程有数PMM在内的遗传性关节病。PMM是磷酸化蛋白质突变所致的严重病症，PMM病变的关节肉系统上时会时会下降，对日常系统产生不利不良影响，并且病变寿命长时会缩短。目前尚属FDA核准的使用疗程PMM的药物。
Reneo Pharmaceuticals主管执行官Niall O’Donnell博士问道：“患上磷酸化高血压关节病的病变的生活受到很多方面的不良影响”。Reneo对患上磷酸化蛋白质缺陷和关节病史的PMM病变已完成了为期12周的乳癌（REN001学术研究）。病变每天药物一次REN001，大多数病变可选择参加另外的36周全站标签延伸学术研究。REN001学术研究考查了步行测试和一些病征问卷的结果，该学术研究的安全及性数据表明，REN001在PMM病变中是安全及的且耐受性良好。
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